细胞科普｜干细胞解冻20万中国渐冻症患者
原标题：细胞科普｜干细胞解冻20万中国渐冻症患者
渐冻症一般指肌萎缩侧索硬化症（ALS），也叫运动神经元病（MND）。它是上运动神经元和下运动神经元损伤之后，导致包括头部、四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩，失去运动的能力。属于世界罕见病，被世界卫生组织列为与艾滋病、癌症、白血病、类风湿等并列的五大绝症之一。
渐冻症具有复杂的病理学特性，在现阶段医学研究过程中，仅有2款药品（利鲁唑和依达拉奉）被FDA批准用于渐冻症的治疗，单一药物或靶向策略效果不佳，对患者的疾病进程和存活影响不明显，ALS仍缺乏有效的干预方案。
ALS“解冻”新希望
近年来，随着干细胞疗法研究的兴起，应用干细胞移植来阻止或延缓ALS的进展逐渐成为当今医学研究的热点，且取得了较大进展。
用于研究治疗ALS的干细胞种类较多，其中，脐带间充质干细胞具有多向分化特点，且获取简便、无伦理学争议、增殖力强、来源广泛、无免疫排斥，具有免疫调节、组织修复、释放营养因子、分泌外泌体和有效的归巢等功能，成为治疗ALS最具潜能的干细胞。
干细胞治疗ALS的五大优势
在神经退行性疾病中，间充质干细胞疗法的主要目标是细胞替代和神经保护。
1、细胞替代：将新功能性运动神经元替代退化运动神经元，并保护和支持运动神经元，恢复神经功能。
2、营养因子递送：分泌正常神经元与多种细胞因子，改善黑质纹状体系统，促进受损部位组织修复。
3、免疫调节：通过减少B细胞产生抗体，减少或抑制DC和T细胞活化，抑制NK分泌细胞因子调节免疫细胞功能，减少炎症反应。
4、归巢性：提供存活并归巢到损伤区域细胞源，分化为预期细胞类型，改善脑内微环境，重建神经功能区和传导通路。
5、外泌体分泌：干细胞具有高分泌外泌体能力，外泌体具有抗神经炎症的能力，及功能性修复和神经血管重建能力。
干细胞治疗ALS临床案例
干细胞疗法被认为是治疗渐冻症最有希望的方法，已有诸多的案例证实其疗效确切。目前医学界认为，越早使用干细胞治疗渐冻症，越有利于阻止病情的发展，对病情的恢复也越有利。
临床案例一
广东省中医院为29位ALS患者进行了4次脐带间充质干细胞移植治疗，治疗后第14天,患者的穿衣、卫生功能评分和上肢肌群肌力评分明显高于治疗前。治疗后第28天，言语、穿衣和卫生功能评分明显高于治疗前，上肢肌群肌力评分进一步增加，且言语功能评分明显高于治疗后第14天，由此证实脐带间充质干细胞移植治疗ALS效果好且安全。
肌肉力量，肌束震颤都有所缓解，语言、吞咽、呼吸都有所改善，评分增加。
临床案例二
采用自身前后对照研究，对30例ALS患者进行干细胞临床试验，鞘内注射联合静脉滴注治疗ALS，1周、1个月及3个月后复诊，采用ALSFRS评分量表及APPEL评分对患者神经功能评定。
结果显示：注射干细胞之后，语言吞咽等功能有所改善好转，神经功能损伤有所缓解降低，在一定程度上可延缓病情进展，未出现严重不良反应。
ALSFRS量表评分包括语言、唾液分泌、吞咽功能、书写、行走等项目，分值越低神经功能损害越严重。
APPEL评分包括延髓功能评分、呼吸功能评分、肌肉力量评分、下肢肌肉功能评分和上肢肌肉功能评分，分值越高，神经功能损害越严重。
临床案例三
美国埃默里大学的Jonathan Glass博士主持了一项干细胞治疗渐冻症的研究，团队发表试验结果：单一浓度的干细胞可以安全注入患者体内。接着，Glass博士又给患者增加了每次注射的细胞数和注射次数，通过ALS功能评定量表、强迫肺活量和力量的定量测量来测评。
结果表明，干细胞移植对患者的健康没有负面影响，干细胞可以在高剂量下安全完成。
通过临床观察，治疗后患者主要有以下方面的改善：
①肌肉力量的增加；
②四肢肌张力下降；
③肌束震颤次数明显减少；
④言语及吞咽功能明显好转。
综上所述，利用干细胞治疗渐冻症，从目前的临床数据来看具有安全性和可行性，具有一定的延缓病情的治疗效果，但仍值得临床进一步探究与应用！
相信随着干细胞疗法在临床研究中的不断突破，在一定程度上可以延长渐冻人的生存时间，并改善遏制其运动神经元的进行性损伤，有效提高患者生命质量，还ALS患者一个健康美好的未来！返回搜狐，查看更多
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