终于来了!干细胞产业迎政策信号

原标题：终于来了！干细胞产业迎政策信号

2021年8月17日，国家药品监督管理局 (NMPA) 药品审评中心在其网站上发布了“关于公开征求《人源性干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知”，预示将对按药品进行开发的干细胞产品的规范延伸至药学研发和申报。对此，我们第一时间联系到李一佳博士，请专家解读上述征求意见稿对干细胞产业的影响。

李一佳博士介绍

- 清华长三角研究院细胞药物转化公共服务平台主任

- 上海现代服务业联合会医疗服务专业委员会理事

- 曾任云南省干细胞库主任

- 清华大学生物学和北京大学经济学双学士

- 墨尔本大学神经科学博士

作为干细胞领域专家，能否谈谈您对这份征求意见稿的第一印象?

两个字“利好”！

首先，征求意见稿明确了一个重要问题，那就是哪几类干细胞可以按照NMPA的监管进行药物申报，包括人源性的成体干细胞（其中的代表就是现在被最广泛研究的各种来源的间充质干细胞）、人胚干细胞和诱导性多能干细胞扩增、诱导分化，或成熟体细胞转化/分化获得的干细胞及衍生细胞。把范围讲清楚了，这对研究者、从业人员、投资人及其他市场参与者，都是明确的政策信号。

您认为这份征求意见稿中最值得从业者关注的地方是什么？

在我看来，最为重要的一条是“生产用细胞，一般来源于供者（自体或异体），也可能来源于细胞库”。为什么说这条最值得关注，是因为目前最困扰生产企业，尤其是CDMO企业的核心问题就是干细胞的来源。以前没有指导原则进行明确，相当于大家摸着石头过河，总要面临应用或合规上的风险。有了明确的指导，企业可以和国家设立的干细胞库合作，对接国家人类遗传中心，能较好地规范干细胞来源、控制在伦理等问题上的风险。

可否从生产工艺角度谈谈征求意见稿的意义？

可以从几个方面来看积极意义：

- 首先是关于研究级试剂的使用。征求意见稿明确了在生产工艺中无法避免使用研究级试剂的环境应该如何处理。

- 其次是细胞培养工艺。征求意见稿明确了除2D外，如果研究中要使用微载体，研究人员应做哪些具体的分析。这相当于支持了未来3D培养系统，具有前瞻性。

- 再者，在制剂工艺上明确了可以采用新鲜细胞，也可以使用冻存细胞，充分考虑了不同市场参与者的情况，在政策上充分考虑了灵活性。

- 另外还有一些细则，如鼓励采用先进的带有在线监测的程序降温仪，对哪些工艺需要验证做出了明确要求，以及质量研究中诸多细则，都为我们研究中的实际操作给出了可行性很高的指导。

能否谈谈征求意见稿对干细胞产业的影响？

征求意见稿更加明确了干细胞的产业化路径，强调了GMP的要求，将会大大利好有经验的CDMO企业，以及拥有药品申报经验的干细胞药企。这类企业若能抓住机遇，帮助干细胞产品实现产业转化，应该能有较好的经济回报。当然，这要建立在与监管当局充分沟通，把指导原则吃准、吃透的基础上。我相信很多从业者已经跟我一样跃跃欲试，为即将到来的人源性干细胞研究和商业化黄金发展期做足准备。

您对行业投资者有什么要说的？

这份征求意见稿的出台，使业界期盼已久的政策迎来落地。征求意见稿在明确研究中的各项细则、规定的同时，也对干细胞药物企业的GMP生产提出了更高的要求。投资者积极研究政策导向的同时，也可以与这一领域的创业者、科学家展开积极对话。建议投资者在考查干细胞药物企业时，关注其GMP建厂能力和CMC运营能力；当然也值得关注有细胞领域GMP经验的CDMO企业。祝愿他们能抢得先机。

干细胞的产业化发展由上游的干细胞库、中游的干细胞增殖和研究以及下游的干细胞治疗三部分组成，形成一条很大的产业链。

产业链上游是指干细胞的采集和存储业务，是目前最主要、最成熟的干细胞领域的产业化项目。该产业链环节所需的技术要求不高，所以准入门槛不高，发展较成熟。

产业链中游是干细胞增殖以及干细胞制剂的新药研发，是干细胞产业链中最重要的一环。干细胞原始数量都很有限，要达到临床应用的细胞数量级，就必须经过体外的扩增培养。因此，干细胞体外扩增培养技术是临床应用技术的关键。

产业链下游是干细胞治疗和应用。作为一种正在研究探索中的新治疗方法，干细胞治疗对于人体的安全性、有效性尚待进一步验证，还需要更多的基础研究工作来给予干细胞的临床治疗提供支持，在探索中掌握干细胞转化及产业化规范发展的客观规律并稳步推进。

从产业技术角度来看，干细胞中游研发是下游临床应用成功的关键，而其中干细胞体外增殖又是中游干细胞药物研发的关键环节之一。数据显示，一次成功的治疗大约需要109个细胞，这就要求分离出来的干细胞必须在短时间内经过有效的体外扩增获得大量高质量的干细胞，从而达到细胞治疗效果。返回搜狐，查看更多

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