“70万救命药”降至3万多宁夏首位罕见病患儿“第一针”成功注射

人民网银川1月20日电 （刘峰、梁宏鑫）2022年1月1日，全球首个用于治疗脊髓性肌萎缩症的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液被纳入医保，价格从近70万元/针下降到3.3万元/针。1月19日，宁夏回族自治区人民医院为宁夏首位受益患儿进行诺西那生钠注射液治疗，给患者及家属带来新的希望。

“诺西那生钠”注射液。自治区人民医院供图

据了解，脊髓性肌萎缩症(简称SMA)是一种罕见的常染色体隐性遗传病，由SMN1基因缺失或突变引起，主要表现为进行性肌肉萎缩和无力，进而出现吞咽、呼吸功能的丧失。SMA在罕见病中并不少见，在新生儿中发病率约为 1/6000至1/10000，是婴儿期最常见的致死性遗传性神经肌肉疾病。诺西那生钠注射液上市之前，此病属于无药可治的情况，国内及全世界范围内对SMA的治疗措施仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法，给家庭和社会带来沉重的负担。诺西那生钠注射液是全球首个获批的SMA基因剪切调控治疗药物，是一种反义寡核苷酸（ASO），可改变SMN2基因的剪接，增加完整长度SMN蛋白的生产，弥补SMN1表达缺陷，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。

注射“诺西那生钠”。自治区人民医院供图

“完成首次注射后，需在第14天、28天、63天继续注射，此后每隔四个月给予一次维持剂量注射，持续终身。药物降价、医保报销比例大，无疑是宁夏脊髓性肌萎缩症患儿的福音。”宁夏回族自治区人民医院儿童神经康复科主任卞广波说。

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