世界罕见病日干细胞带来新希望!
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作者：admin
更新时间：2022-10-02
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原标题：世界罕见病日 | 干细胞带来新希望！
今天（2月28日）是第15个国际罕见病日。
罕见病，又被称为“孤儿病”，世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰～0.1‰之间的疾病或病变。目前全球罕见病约有7000多种，其中80%是遗传性疾病。50%的罕见病在出生时或儿童期发病，罕见病病情恶化迅速，死亡率很高，仅有约1%的罕见病有有效的治疗药物。
罕见病患者承受着常人无法理解的痛苦，患者的家庭承受着巨大的压力。“瓷娃娃”“睡美人”“月亮的孩子”这些动听名字的背后，是一个个让人揪心的疾病。
我国罕见病患者超过2000万人，每年新增患者超过20万人。他们除了要经受病痛折磨，还面临治疗难、用药贵、无法融入社会等问题。近年来，干细胞移植治疗成为了罕见病研究领域的新焦点，也给罕见病患者带来了新希望。
随着干细胞临床研究的开展以及取得突破，一些罕见病的治疗拥有了新选择。在全球范围内，针对罕见病的一些干细胞治疗产品已经获批上市，例如针对克罗恩的prochymal和针对I型粘多糖贮积症 MultiStem®。
此外，针对渐冻症、帕金森等罕见病的干细胞疗法也进入到了临床试验后期阶段。在2018年上海市罕见病/孤儿药学术年会上，中国工程院院士陈香美说道，“未来最有效的干细胞疗法可能是在罕见病上。”
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