干细胞有望根治1型糖尿病
原标题:干细胞有望根治1型糖尿病
干细胞治疗作为生物技术,是目前所有降糖方案中唯一能针对糖尿病的核心机制逆转糖尿病自然病程的治疗方法。
来源:Vertex官网
2021年10月18日,美国Vertex医药公司宣布,其来源于干细胞的全分化胰岛细胞替代疗法在1/2期临床试验的首例1型糖尿病患者中获得积极数据:患者在接受单剂治疗90天后体内胰岛素恢复生产,并且每天胰岛素使用量减少91%。据悉,这是首次试验数据证实这一细胞疗法可显著恢复1型糖尿病患者的胰岛细胞功能。而前不久,据来自Diabetes Daily的报道,这个病人在接受干细胞VX-880移植270天后,现在已经完全停止使用胰岛素。这是一个令人振奋的好消息,让1型糖尿病患者重新回归正常生活成为可能!
布莱恩·谢尔顿(来源:纽约时报官网)
1型糖尿病“治愈”第一人
布莱恩·谢尔顿——一名病程长达40年且伴有严重反复低血糖反应的1型糖尿病患者——接受干细胞治疗(药物代号为VX880)以及免疫抑制剂后的90天内,β细胞功能明显改善,胰岛素日剂量由34单位减少到3单位,糖化血红蛋白(HbA1c)由8.6%降至7.2%,严重低血糖发作消失。有学者表示,布莱恩·谢尔顿可能是第一个治愈1型糖尿病的人。
“这像一个奇迹,我迎来了全新的生活。” 布莱恩·谢尔顿在接受采访时说道,卫衣上印有的“FIRST IN HUMAN”格外醒目。
脐带间充质干细胞有望成为糖尿病治疗领域的开拓者
糖尿病是继肿瘤、心血管疾病后的第三大人类非传染性慢性病,是以多种因素引起的慢性高血糖为特征的代谢性疾病,分为1型、2型、妊娠型和其他特殊类型糖尿病。根据国际糖尿病联合会的数据显示,到2017年,全球20岁以上糖尿病患者达到 4.249亿人;到2045年,总人数预计将达到 6.286亿,中国糖尿病患者已近 1.3亿。糖尿病已经成为威胁人类生命健康最普遍的一类疾病。
1型糖尿病的发病机制及治疗现状
1型糖尿病是一种由淋巴细胞介导的自身免疫性疾病,人体的胰岛素都是由胰腺组织中的胰岛β细胞所分泌,而1型糖尿病患者的胰岛β细胞遭到了自身免疫系统的攻击,破坏了制造胰岛素的能力,进而导致患者体内胰岛素分泌不足,血糖升高。
1型糖尿病患者需要终身使用胰岛素进行注射治疗,但由于外源性胰岛素不经过肝脏代谢,因此无法调节肝脏葡萄糖水平,导致患者血糖控制不稳定。而且该治疗方法无法从根本上阻止1型糖尿病患者高血糖及其并发症,包括失明、肾衰竭、截肢、严重低血糖、终生依赖外源性胰岛素、胰岛素抵抗、轻度肥胖和精神疾病等。采用胰岛移植也可以治疗糖尿病,但是由于供体的数量有限以及较高的术后并发症风险,使得该方法受到了很大的限制。
干细胞治疗1型糖尿病的机制
细胞替代疗法在治疗主要由胰岛β细胞缺失引起的1型糖尿病方面具有良好的前景,既可解决合适供体胰岛有限的问题,又可提高1型糖尿病患者胰岛移植的治疗效果。
胰岛微环境示意图
我国科学家在干细胞治疗糖尿病研究中获得重要进展!
其可能机制为:
① 干细胞具有多向分化潜能,在特定环境下分化为β细胞,补充受损胰岛细胞的作用。
② 免疫调节机制:通过免疫调节,可以防止患者胰岛β细胞的自身免疫破坏。此外,干细胞还具有诱导和增强宿主免疫抑制细胞的作用。
③ 通过归巢并旁分泌多种细胞因子,改善胰岛细胞微环境,促进胰岛β细胞的再生。干细胞分泌的多种生长因子,包括肝细胞生长因子(HGF)、白细胞介素6(IL-6)、转化生长因子β(TGF-β)、血管内皮生长因子(VEGF)、基质金属蛋白酶(MMPs)等,这些营养因子直接(触发细胞内信号)或间接(诱导邻近细胞分泌其他生物活性因子)引起生物学效应,抑制胰岛β细胞的凋亡,促进胰岛β细胞的增殖。另外,VEGF和TGF-β还可促进胰岛血管的生长。
④ 抗氧化和抗凋亡机制:干细胞的抗氧化和抗凋亡作用进一步增强了对内源性胰岛细胞的保护作用,从而改善了胰岛β细胞的功能。
展望
中华医学会内分泌学分会前主任委员、解放军总医院内分泌科主任母义明教授认为“干细胞治疗作为生物技术,是目前所有降糖方案中唯一能针对糖尿病的核心机制逆转糖尿病自然病程的治疗方法。”相信在不久的未来,随着研究的不断深入和临床技术的不断成熟,干细胞会为饱受糖尿病折磨的病人带来重生。返回搜狐,查看更多
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