惠州王泽宏医生:生长激素的治疗效果如何?
王泽宏,惠州市第一妇幼保健院,儿童生长发育专科,毕业于中山大学妇幼保健专业,从事儿童保健工作十余年,曾于中山大学附属孙逸仙纪念医院儿科进修儿童生长发育。师从梁林阳教授。擅长儿童矮小症及性早熟的诊治。
生长激素是美国食品药品监督局管理局(FDA)和中国食品药品监督管理局(CFDA)批准治疗儿童矮小的唯一有效的药品,治疗矮小症效果非常显著。但是需要注意的是生长激素分三种不同剂型,治疗效果有所偏差。
生长激素粉剂是最早面世的生长激素。国内1998年上市了第一支生长激素粉针剂,采用了大肠杆菌分泌型表达技术。但由于当时技术的限制,只能通过冷冻干燥的过程保持生长激素的稳定性。通过冻干过程,破坏了生长激素原本的空间结构,使得高分子蛋白质含量增加;在粉剂的使用过程中,再溶解的过程也使得高分子蛋白质含量增加,从而导致生物学活性降低,易产生抗体,长期疗效降低;再者,在粉剂使用过程中,操作也很繁琐,需要每天注射,剂量换算也易出错,故而造成患者用药依从性差,长期疗效降低。
随着科技的进步,水剂的诞生改进了粉剂的缺点。目前国内市场上只有赛增生长激素水针剂,需要每天注射,采用蛋白质液体稳定技术,避免了冷冻干燥的过程,添加了国家药典规定的抑菌剂,避免了多次注射带来的污染风险。水剂的生物学活性更高,长期疗效更好。相对于粉剂省略了再溶解的过程,使用配套电子笔注射,无痛隐针设计,大大提高了矮小儿童用药的依从性。
现在最先进的生长激素剂型是长效水剂。国内2014年上市了全球第一支PEG化长效生长激素水针剂(金赛增),仅需每周注射一次。通过PEG化,模拟了人体生长激素正常脉冲分泌所产生的生物学效应,保证其临床疗效。且PEG分子结构和键合方式的安全性已经通过多年临床验证。将全年365次注射次数降低到52次,大大降低了患者的注射次数,让孩子不再需要每天打针,极大提升了矮小儿童用药的依从性,效果也更好。
生长激素的主要作用就是促进生长,大规模的临床研究证实了使用重组人生长激素治疗生长激素缺乏患者,平均每年可增高8-12cm。如果检测出生长激素缺乏的话建议趁早治疗,以获得最佳的治疗效果。