精准筛选“种子”细胞助力疾病治疗

获奖项目研究团队进行干细胞检测实验。受访者供图

随着人口老龄化趋势加剧以及人们生活方式的变化，心血管疾病、糖尿病、帕金森病等难治性疾病患者不断增多。干细胞作为一种可以自我更新和多向分化的细胞，具有修复组织功能和再生器官的能力，被称为“种子”细胞。以干细胞为核心的再生医学，为难治性疾病提供了新的治疗策略。

中山大学中山医学院教授项鹏团队经过多年攻关，发现了适合不同组织损伤修复的间充质干细胞功能亚群，提出了靶向病损组织的间充质干细胞精准治疗新策略，为推动其临床转化提供了重要科学依据。在全省科技创新大会上，项鹏牵头完成的项目“间充质干细胞功能特性、治疗机理与临床转化的系列研究”获2021年度广东省自然科学奖一等奖。

建立靶向病损组织的精准治疗策略

间充质干细胞是一种多能干细胞，来源广泛，易于分离扩增，在细胞替代治疗和组织损伤修复中具有广阔应用前景。

项鹏介绍，目前开展的国际注册间充质干细胞临床试验超过1400项，但研究结果发现，间充质干细胞治疗存在疗效不稳定、治疗时机不明确等缺陷。“不同组织来源的间充质干细胞存在功能特性的差异，如何筛选适合不同疾病治疗的间充质干细胞功能亚群，是提高疗效的重要因素。”他进一步解释，间充质干细胞临床适应症广泛，要弄清楚间充质干细胞治疗不同疾病的细胞与分子机制，才能“对症下药”。

历经10多年探索，项鹏团队首次证实巢蛋白是成体组织间充质干细胞的特异性标志，揭示了不同组织间充质干细胞的功能异质性，为发现具有独特治疗效果的间充质干细胞功能亚群提供了科学依据。

团队还系统阐述了间充质干细胞参与损伤修复的分化、旁分泌与免疫调节机制，首次提出并证实间充质干细胞精准靶向治疗的理念，建立起靶向病损组织的精准治疗策略。此外，团队率先开展间充质干细胞治疗移植排斥相关疾病的临床研究，证明了治疗的安全性与有效性。

“不能脱离转化应用搞基础研究”

“干细胞伴随一个人从出生、成长、衰老再到死亡的全过程。”项鹏说，以干细胞为核心的再生医学，有望成为继药物治疗、手术治疗之后的第三种治疗方式，用于攻克重大难治性疾病。

这些年来，项鹏带领团队成立干细胞与再生医学创新平台，建立多个研发基地，推动干细胞的基础和转化研究。他介绍，中大承担的干细胞相关国家自然科学基金项目数量国内排名第二，干细胞临床研究备案机构与备案项目均居国内第一，研究成果发表在《Nature》《Cell Stem Cell》等国际权威杂志，科研成果成功转化为获批上市的产品。

作为干细胞研究领域专家，项鹏牵头制定国内首个《人间充质干细胞》团体标准，研发国内首个异体人骨髓间充质干细胞注射液，获国家药品监督管理局药物临床试验批准。

“基础研究‘十年磨一剑’，离不开持续性的政策支持以及稳定的科研队伍，要让人才引得来、留得住、发展好。”项鹏说，还要搭建从基础研究到转化应用的畅通渠道。

项鹏认为，基础研究不只是“发文章”，脱离转化应用搞基础研究，注定是“空中楼阁”。“把基础研究和转化应用紧密联系在一起，广东有很好的基础，接下来，可以引导企业加大对原始创新的投入，进一步打通创新链和产业链。”

南方日报记者 汪祥波