做对这几件事,心血管疾病将不再难治
▎药明康德内容团队报道
“每个人的生活都受到心血管疾病的影响，我们必须想出解决问题的新方法。”
“在全球范围内，心血管预防有点被遗忘了。”
“心血管药物研发中的一个关键障碍，是设计出考虑周密的试验。”
“我们是否应该使用有条件获批或其他方法，让心血管疗法的应用更容易一些”
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在上个月结束的“2022药明康德健康产业论坛”上，多位来自心血管领域的权威专家、学者、企业家、投资人等齐聚一堂，在线探讨了当前心血管疾病面临的全球挑战，以及如何重振该领域的新药研发。为了满足医药界朋友们的观看需求，药明康德内容团队将定期放出论坛的精华回顾，并提供单场讨论的观看方式，供读者朋友们参阅。扫描文中相应二维码，即可访问视频页面，重温论坛精彩内容。
如何加速新药研发
心血管疾病领域既面临慢病长期管理挑战，又有急性病治疗时间窗口限制。因此，加速创新疗法开发的需求显得更为迫切。新的技术和设备，更好的生物标志物或者替代终点，从小适应症入手，发挥监管机构的重要作用……这些都是嘉宾们在会上讨论的关键举措。BioCentury现任副总裁兼总编辑Simone Fishburn博士指出：“对于关键的科学或技术障碍，如果你解决了它们，可能会加速许多种疗法的研发。”
例如，随着科技的进步，许多创新技术和设备逐步被应用到新药开发工作中，但如何进一步利用好这些资源？美国心脏协会（AHA）首席科学和医学官Mariell Jessup博士在会上提到，这些设备所获取的数据更像是孤立的信息采集，并没有被整合到电子病历中。它们可能会将信息传递给个体，但未必能传递给医院或临床医生。在她看来，如果能找到一种方法把这些设备串联起来，将数据汇集到同一个平台，那么这个丰富的数据库将使开展大型心血管疾病的临床试验变得容易得多，无论是想要纳入多样化的患者，抑或是开展跨区域的纵向研究。
在昨日的文章中，我们提到心血管疾病的药物开发面临难题。Cardurion Pharmaceuticals创始人兼董事长，国际知名心血管医生科学家Michael Mendelsohn博士指出：“心血管药物研发中的一个关键障碍，是试图设计出考虑周密的试验。”然而，由于创新疗法必须在标准护理的基础上显示出益处，这可能导致更庞大、更昂贵的3期临床试验。在他看来，如何最好地将2期临床试验中的发现应用到3期临床试验中，这其中的核心是关注表型细化和新型生物标志物。
在临床试验中，尤其是在一些心血管疾病的结局研究不可行的情况下，寻找更好的生物标志物或者替代终点确实是加速心血管疾病领域药物开发的一个思路。Broadview Ventures投资总监Christopher de Souza博士以肌钙蛋白为例，“这是一种很好的生物标志物，FDA将其作为衡量心脏病发作疗效的替代指标。但我认为需要提供其它替代指标，尤其是在心力衰竭领域。”据嘉宾介绍，在过去10年中，心血管领域的临床研发计划避免了大型试验，而是强调表型细化，寻求在试验设计中使用强大的生物标志物和适应性设计。“我认为这是我们的现状，也是我们应该继续发展的方向。”
在适应症的开发上，通过选择罕见病、孤儿药等适应症范围较小的疾病来加速创新药开发，也是近年来很多生物医药公司的临床开发策略之一。据文献报道，被美国国立卫生研究院（NIH）认定的心血管系统罕见病就有130余种，包括长QT综合征、Brugada综合征、致心律失常性右室心肌病等。“正如肿瘤学领域所做的那样，从小份额药物着手来扩大市场规模可能是一个更好的方法。一旦获得批准，通过4期临床试验拓展市场要比通过2期、3期（临床试验）后递交新药申请（NDA）容易得多。”Christopher de Souza博士从项目投资的角度提出建议，必须要找到方法将这些大型疾病的患者细分成更小的队列。
在审批速度方面，与过去十年间已经有数十种抗肿瘤新药获批相比，心血管疗法显得屈指可数。“我们是否应该使用有条件获批或其他方法让心血管疗法的应用更容易一些，以便吸引投资者回归心血管领域？”这是Faiez Zannad博士在会上抛出的问题。对此，另一场讨论中的嘉宾也提出类似的观点，认为监管审批程序的速度还可以提高，参考新冠病毒mRNA疫苗的获批，考虑进行一些滚动提交。
图片来源：123RF
科学发现的未来
两场专题讨论，点明了心血管疾病的全球挑战，也提出了切实的解决方案。那么科学发现的未来会是什么样子？在嘉宾们的畅想中，我们捕捉到了一个关键词——合作。Mariell Jessup博士提到，必须给研究者、科学家提供工具，让他们得以围绕数据协同工作，“他们更需要有一个安全的基于云端的高速计算能力，这样他们就可以在一个工作空间协作，分析数据并启发彼此的思维。”
那么，公共部门和组织——比如美国国立卫生研究院（NIH）、非营利组织、学术组织等应该如何促进科学进步呢？对于Simone Fishburn博士的提问，在场的嘉宾也纷纷给出了不同见解。在他们看来，大多数最初的发明都来自学术界，很多初步研究也是在由公共基金资助的学术实验室进行，在开发动物模型、解决药物递送挑战方面公共部门同样可以助力。在这之后，产业界才能进一步筹集资金，将创新理念、优秀成果转化成治疗药物。
如果想要在心血管领域继续取得重大进展，公共部门组织、社区、医院或医疗中心、医疗器械公司和医药公司、其它全球心血管资助者、监管机构等社会各界都应携手共进，这似乎成为在场嘉宾达成的共识。以戒烟为例，正如Mariell Jessup博士所说：“如果世界能够协作，全部禁烟，在十年后，我们可以看到有意义的影响。不仅对心血管疾病和卒中，对癌症也是如此。”
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